1)青霉胺 (PCA)于1956年開始應用于WD的治療,是美國FDA最早批準用于治療WD的藥物.PCA是青霉素的水解產(chǎn)物,可與組織中沉積的銅離子形成Cu - PCA復合體自尿中排出 ,以解除體內銅的毒性作用.其次, PCA可以迅速減輕銅對肝細胞的細胞毒性作用.近年研究認為, PCA的作用主要在于能夠阻止細胞溶酶體內高銅顆粒 (銅的一種對肝細胞起主要毒性作用的存在形式 )的形成,并且能促使其發(fā)生溶解,而對胞質內與金屬巰蛋白結合的銅的
      置換作用則處于次要地位.一項小樣本的臨床研究表明,對于以急性嚴重肝功能受損為臨床表現(xiàn)而無腦部癥狀的WD患者,早期給予PCA治療,可以使肝臟功能發(fā)生部分逆轉,并且可能
      延緩或阻止慢性肝損害的進展 ,使得大部分患者避免肝移植手術.近年,人們在治療過程中逐漸加深了對PCA毒副作用的認識.對于部分以腦部癥狀為主要表現(xiàn)的患者,應用PCA中可能出現(xiàn)神經(jīng)系統(tǒng)癥狀的加重.因此國外有學者認為,對于腦型WD患者,應避免 PCA的應用, T M與鋅劑聯(lián)合應用可作為此類患者的首選方案.PCA其他副作用包括：過敏反應,骨髓抑制,皮膚損害以及由于機體免疫系統(tǒng)受損而導致自身免疫性疾病,如系統(tǒng)性紅斑狼瘡,重癥肌無力,腎炎-肺出血綜合征等.妊娠期婦女應用PCA可引起胎兒短期的骨髓抑制現(xiàn)象.由于以上原因,同時多種新型藥物的不斷出現(xiàn),PCA在WD治療中的地位有日漸下降的趨勢.但在國內TM,trientine等尚未應用于臨床, PCA仍然作為WD長期治療的主要藥物.
      2)二巰基丙磺酸鈉 (DMPS) 1951年由前蘇聯(lián)學者合成,與金屬離子絡合,以解除后者與人體細胞內酶系統(tǒng)中的巰基結合,免除機體內酶系統(tǒng)受金屬離子的毒害作用.該藥在體內的代謝產(chǎn)物仍具有巰基,繼續(xù)有絡合,作用進一步氧化成四硫化合物經(jīng)腎臟排出 ,故排銅作用強大.國內大樣本臨床研究表明 ,應用 DMPS 20 mg/ ( kg•d)溶于 5%葡萄糖液 500 ml
      中靜脈滴注,每日1次,連用6天為一療程,間歇2天再行下一療程.以上療法與 PCA, 依地酸鈣鈉 (EDTA),二巰基丁二酸(DMSA)等排銅藥物比較,治療前后尿排銅量增加幅度以 DMPS最大,接近療前10倍,說明 DMPS有很好的驅銅作用;尿排銅量每一療程有遞減趨勢 ,治療后間歇期尿排銅量較療前顯著減低 ( P 3)二巰基丁二酸(DMSA)：是我國首創(chuàng)的巰基金屬解毒劑,可以增加尿及膽汁的排銅量,有利于WD者體內各臟器內蓄積銅的大量排出.有研究應用DMSA治療WD患者,口服 DMS A 70 mg/ ( kg•d ) ,治療8周,患者臨床癥狀好轉,總有效率達90%以上,治療期間24小時尿排銅量較療前可增加4倍.另外,DMSA不僅可增加尿排銅量,而且治療后膽汁中銅的排泄量比療前也平均增加1.5倍.應用DMS A長期維持治療,總有效率高于PCA,且不良反應發(fā)生率低于 PCA.其副反應包括：鼻粘膜及齒齦出血,皮下瘀斑, 皮疹, 輕度腹脹等.國內長期應用表明 , DMS A為高效,低毒的驅銅藥,可以用于WD的長期維持治療.
      4)曲恩汀 ( trientine)已經(jīng)被美國 FDA批準在部分地區(qū)作為 WD的治療藥物.其作用機理同樣為絡合體內的銅 ,其副作用小于 PCA,被用于不能耐受PCA治療的患者.對于輕至中度肝功能衰竭患者,有人推薦采用trientine與鋅劑聯(lián)合應用代替PCA理由是不良反應較小.而單獨應用trientine或鋅劑推薦用于無肝功能衰竭的肝炎或肝硬化者,癥狀前期,妊娠期患者及長期維持治療.國內應用較少.
      5)中醫(yī)藥治療：根據(jù)大多數(shù)WD患者具有眼黃,口苦口臭,尿黃便秘,舌質紅,苔黃或黃膩,脈弦數(shù)或弦滑等證候 ,楊任民等依中醫(yī)辨證推斷銅毒內聚,肝膽濕熱內蘊為其主要病機,故立清熱解毒, 利膽燥濕,通腑利尿之法,并結合現(xiàn)代WD病理生理機制 ,取兼具利膽,高鋅低銅的中藥大黃,黃連等組成肝豆湯,應用肝豆湯治療WD 4周后臨床癥狀改善率84.1%,且尿排銅量較療前明顯增加.為方便患者長期服用進一步加工制成肝豆片,臨床應用肝豆片治療 4周 ,療后24小時尿銅均值為療前1.9倍 ,而對于患者的肝腎功能,外周血象并無影響;并能促進膽汁及糞的銅排泄 ,適宜 WD的長期維持治療.基礎研究也證明 ,肝豆湯及肝豆片具有顯著的細胞內排銅和使細胞內鋅含量增加的作用.